我国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，一款名为vamorolone口服混悬液的1类新药取得临床实验默示答应，拟用于这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引入的一款稀有病新药，已在美国递送用来医治DMD的新药上市请求

  DMD是一种稀有的X-染色体连锁遗传疾病，是因为在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因呈现骤变而导致，简直只影响男性。该病的特征为在出世时或出世后短时刻之内呈现炎症反响，然后导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病发展的里程碑包括患者损失步行与进食才能，以及需求呼吸辅佐与心肌疾病的发生。因为呼吸或心脏衰竭的原因，DMD患者的预期寿数一般不超越40岁。是DMD儿童与成人患者的规范医治药物，这些激素虽能推迟疾病发展，但却存在一些副作用。

  Vamorolone是一种立异类固醇药物，尽管可与之结合的受体与相同，但它可以挑选性地激活类固醇的某些信号通路，因而被以为归于解离型抗炎药。该产品在引发抗炎症作用的一起，具有必定潜力防止传统类固醇所带来的安全性顾忌与副作用。此前，vamorolone已取得FDA颁发医治DMD的孤儿药资历、快速通道资历与稀有儿科疾病确定（PRDD）。

  Vamorolone开始由ReveraGen BioPharma开发。2018年，Santhera公司取得了该药的全球研制答应（除日本和韩国以外）。2022年1月，曙方医药与Santhera公司宣告就vamorolone达到独家授权协议，然后取得该产品在大中华区用于DMD及其他稀有病适应症的独家开发和商业化权益。这项协议总金额达1.24亿美元。

  2023年1月，vamorolone用来医治杜氏肌营养不良的新药上市请求取得FDA正式承受。该请求根据一项要害2b期临床实验VISION-DMD的活跃临床数据。实验评价了vamorolone医治DMD患者的效果和安全性，成果达到了首要结尾，实验组在医治24周后由卧位至站立所需求的时刻（TTSTAND，DMD儿童患者疾病恶化的第一项功能性目标）优于安慰剂组，且差异有统计学含义。别的，该研讨许多非必须结尾的成果也与首要结尾成果共同。Vamorolone在实验中表现出杰出的安全性和耐受性，最常见的不良事情是头疼、吐逆和维生素D缺少，但不良事情的严峻程度一般为轻至中度。

  本年4月，FDA已成功完成了vamorolone新药上市请求的中期检查会议。 此外，该产品在欧盟和英国的上市答应请求（MAA）也正在检查中。 Santhera公司方案于2023年末在美国和欧盟推出这款产品。